一种被寄予厚望、有望成为预防心脏病发作和中风「下一个大进展」的实验药物，在关键试验中失败了。研究人员11月7日报告：药物pelacarsen能大幅降低血液中一种与心梗、中风相关的颗粒——脂蛋白(a)［Lp(a)］——的水平，但在一项备受关注的大型研究里，它并没有保护受试者免于心血管事件。主持研究的克利夫兰诊所心脏病学家尼森说：「我很震惊。我原本抱有很高的成功期望。心血管疾病仍是发达国家的头号死因，我们真的很希望找到能进一步降低风险的新疗法。」
8350名患者服药五年 Lp(a)降78% 结局却没改善
这项研究针对的是一类「什么都做对了」的病人：胆固醇和血压控制得很好、吃得健康、体重正常、坚持锻炼，却仍然发生心梗和中风。其中许多人血液中的Lp(a)水平偏高——全球约20%的人口、约10亿人有这一问题，且主要由遗传决定，过去医生一直没有能降低Lp(a)的药物。尼森团队让8350名已有心脏病的成年人服用pelacarsen或安慰剂，结果药物把Lp(a)压低了约78%，但五年下来，这一下降并没有转化为心血管并发症的减少。尼森在芝加哥举行的美国心脏协会会议上公布了首批细节，论文同步发表于《新英格兰医学杂志》。
诺华：结果未达目标 但为后续研究提供证据
资助研究的药企诺华上月已宣布试验未达目标，但当时没有公布细节。诺华在声明中称，这项研究为Lp(a)与心脏病之间的关系提供了「有意义的证据」，可能「帮助指引未来的心血管管理路径」，并称科学进步有赖于追问这类难题。对全球约10亿Lp(a)偏高人群而言，这一结果意味着：血液指标降下来，不等于临床结局必然改善，针对这一靶点的药物研发还要回答更根本的问题——Lp(a)究竟在多大程度上是病因、而非只是风险标志。